En ny målrettet kreftmedisin vekker stor oppsikt etter at den nesten doblet overlevelsen hos pasienter med avansert bukspyttkjertelkreft i en stor fase 3-studie.
Legemiddelet heter daraxonrasib og tas som en tablett én gang daglig. I studien levde pasientene som fikk den nye behandlingen i median 13,2 måneder, mot 6,7 måneder blant dem som fikk standard cellegiftbehandling. Resultatene ble presentert på den store kreftkongressen ASCO 31. mai.
En kreftform med svært dårlig prognose
Bukspyttkjertelkreft er blant kreftformene med dårligst prognose. En viktig grunn er at sykdommen ofte oppdages sent, fordi den i tidlige stadier kan gi få eller diffuse symptomer.
Ifølge en artikkel fra The Conversation dør rundt 97 prosent av pasienter med spredning innen fem år etter diagnosen.
For pasienter med avansert sykdom har behandlingen i mange år i stor grad vært basert på cellegift. Den kan bremse sykdommen, men virker ofte bare i begrenset tid.
Treffer selve drivkraften bak sykdommen
Det spesielle med daraxonrasib er at medisinen angriper en mekanisme som lenge har vært regnet som svært vanskelig å behandle.
Mer enn 90 prosent av svulster i bukspyttkjertelen drives av mutasjoner i KRAS-genet. Dette genet fungerer som en slags bryter for cellevekst. Når det muterer, kan bryteren bli stående fast i «på»-posisjon, slik at kreftcellene fortsetter å dele seg.
Daraxonrasib er utviklet for å hemme denne signaleringen. Revolution Medicines beskriver legemiddelet som en oral RAS(ON)-hemmer, altså en tablett som retter seg mot RAS-drevne kreftformer.
Reduserte risikoen for død
Den globale fase 3-studien RASolute 302 inkluderte rundt 500 pasienter med metastatisk bukspyttkjertelkreft som tidligere hadde fått behandling.
Ifølge Revolution Medicines reduserte daraxonrasib risikoen for død med 60 prosent sammenlignet med standard cellegift. Pasientene rapporterte også bedre livskvalitet og mindre smerte enn dem som fikk cellegift.
Pancreatic Cancer Action Network omtaler resultatene som positive og peker på at de kan bety et viktig fremskritt for en pasientgruppe som lenge har hatt få gode behandlingsalternativer.
Ikke uten bivirkninger
Selv om funnene gir håp, er det viktig å understreke at medisinen ikke er en kur.
Den vanligste bivirkningen i studien var hudutslett, som rammet over 86 prosent av pasientene. Andre bivirkninger var blant annet sår og smerter i munnen, diaré, kvalme og oppkast.
Likevel var det færre som måtte avslutte behandlingen på grunn av alvorlige bivirkninger sammenlignet med dem som fikk cellegift, ifølge The Conversation.
Må godkjennes før vanlig bruk
Daraxonrasib er fortsatt ikke en behandling som automatisk er tilgjengelig for pasienter. Neste steg er regulatorisk vurdering hos blant annet amerikanske FDA og andre legemiddelmyndigheter.
Selskapet Revolution Medicines opplyser at de vil bruke dataene fra studien i søknader om godkjenning.
Dersom medisinen godkjennes, kan den bli et viktig nytt behandlingsalternativ for pasienter med avansert bukspyttkjertelkreft.
For mange forskere er dette likevel allerede et stort vendepunkt: En krefttype som lenge har vært omtalt som nesten umulig å angripe målrettet, kan nå ha fått en ny vei videre.